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Reutilización de fármacos para la investigación y accesibilidad al tratamiento de enfermedades poco comunes

El proyecto liderado por el investigador de la Universidad de Murcia (UMU) Victoriano Mulero ha dado un paso prometedor en la búsqueda de tratamientos para anemias congénitas, como la anemia de Blackfan-Diamond, que han carecido de opciones terapéuticas efectivas hasta ahora. La investigación se ha centrado en el reposicionamiento de fármacos aprobados para su uso clínico y ha revelado resultados alentadores basados en el modelo de estudio del pez cebra.

El equipo ha descubierto el inflamasoma NLRP1 regula la hematopoyesis, es decir, el proceso biológico mediante el cual se producen las células sanguíneas en el cuerpo, revelando una posible conexión con la administración de estos fármacos. Este enfoque no solo podría beneficiar a aquellos con anemia de Blackfan-Diamond, sino que también se espera que se extienda a otras condiciones como la anemia de Fanconi y la beta-talasemia.

Además, tienen como objetivo solicitar la designación de medicamento huérfano para hacer estos tratamientos accesibles a quienes más los necesitan. "Este proyecto tiene el potencial de impactar significativamente en la mejora de la calidad de vida de pacientes con diversas anemias congénitas", afirma Mulero. Estos hallazgos no solo representan un avance científico, sino también una esperanza para aquellos que padecen estas enfermedades poco comunes.