El profesor Smithies, Nobel de Medicina 2007, también ha utilizado esas mismas técnicas para conseguir ratones noqueados modelos de enfermedades hereditarias como la fibrosis quística o la talasemia sanguínea congénita. Asimismo otros modelos se han dirigido a enfermedades humanas tan comunes como la diabetes, la hipertensión o la aterosclerosis